I farmaci orfani sono quei farmaci sviluppati per curare malattie rare. Generalmente per questi farmaci è più facile ottenere l’approvazione da parte degli organi competenti nella Comunità Europea e negli USA e  possono ottenere degli incentivi economici e/o finanziari per incoraggiare lo sviluppo di farmaci che non presentano un ritorno economico dell’investimento alle aziende farmaceutiche.